DORDRECHT / SLIEDRECHT – Patiënten met chronische myeloïde leukemie (CML) kunnen baat hebben bij asciminib: een nieuw geneesmiddel dat het ziekmakende eiwit BCR-ABL op een andere manier aanpakt dan de bestaande tyrokinaseremmers. De laatste fase van onderzoek met dit nu nog experimentele middel is in mei van start gegaan in het Albert Schweitzer ziekenhuis in Dordrecht, als enige in Nederland.
Patiënt Mieneke van der Meulen is de eerste in Nederland die asciminib in het fase-3-onderzoek krijgt voorgeschreven door internist-hematoloog dr. Peter Westerweel. (Foto Albert Schweitzer ziekenhuis)
Bij het zogeheten fase-3-onderzoek wordt de standaardbehandeling vergeleken met de nieuwe behandeling. De eerste patiënt die in dit verband asciminib kon gaan gebruiken, is Mieneke van der Meulen uit Rotterdam. Internist-hematoloog dr. Peter Westerweel schrijft haar het middel voor. Westerweel: “Dankzij asciminib kunnen we een eerste grote nieuwe stap in twintig jaar zetten bij het onder controle krijgen van CML. Tot nu toe gaven we als standaardtherapie het middel imatinib of een van de vier opvolgers daarvan. Deze middelen hebben ons veel gebracht, maar niet altijd waren ze toereikend. Dan bleek de CML toch resistent geworden of de patiënt kreeg te maken met zware bijwerkingen waardoor we de therapie moesten stoppen. Asciminib is van een nieuwe klasse, het grijpt op een andere plek aan op het ziekmakende eiwit. En omdat het ook nog heel specifiek op juist dit eiwit werkt, verwachten we minder bijwerkingen dan met de huidige medicatie.”
Inloten
Om voor het fase-3-onderzoek in aanmerking te komen, moeten patiënten eerst twee middelen uit de eerste generatie tyrokinaseremmers hebben geprobeerd zonder het gewenste resultaat. Patiënt Van der Meulen had bij twee eerdere middelen te kampen met zware bijwerkingen, waaronder opgezette voeten, problemen met lopen, ernstige jeuk aan het hoofd en verdikkingen in het gezicht. “In die periode dacht ik: Hoe ga ik dit volhouden, wie helpt me?”, vertelt zij. “Ik hoopte zó dat er iets anders zou komen. Ik ben heel blij dat dit er nu is én dat ik werd ingeloot voor het gebruik van het nieuwe middel.” Eén op de drie patiënten in de huidige onderzoeksfase komt door loting in de controlegroep terecht en krijgt dan geen asciminib, maar een van de standaardmiddelen. Na de eerste tien dagen met asciminib, ervaart Van der Meulen geen bijwerkingen, terwijl haar bloedwaarden gunstig zijn. Westerweel: “Na vier weken doen we een BCR-ABL-test en kunnen we met zekerheid zeggen of het middel werkt tegen CML.” Als de medicatie werkzaam is én goed verdragen wordt, moet de patiënt deze levenslang blijven gebruiken om de CML onder controle te houden. Westerweel verwacht dat voor circa een kwart van alle CML-patiënten asciminib het gunstigste middel zal blijken te zijn.
Om voor het fase-3-onderzoek in aanmerking te komen, moeten patiënten eerst twee middelen uit de eerste generatie tyrokinaseremmers hebben geprobeerd zonder het gewenste resultaat. Patiënt Van der Meulen had bij twee eerdere middelen te kampen met zware bijwerkingen, waaronder opgezette voeten, problemen met lopen, ernstige jeuk aan het hoofd en verdikkingen in het gezicht. “In die periode dacht ik: Hoe ga ik dit volhouden, wie helpt me?”, vertelt zij. “Ik hoopte zó dat er iets anders zou komen. Ik ben heel blij dat dit er nu is én dat ik werd ingeloot voor het gebruik van het nieuwe middel.” Eén op de drie patiënten in de huidige onderzoeksfase komt door loting in de controlegroep terecht en krijgt dan geen asciminib, maar een van de standaardmiddelen. Na de eerste tien dagen met asciminib, ervaart Van der Meulen geen bijwerkingen, terwijl haar bloedwaarden gunstig zijn. Westerweel: “Na vier weken doen we een BCR-ABL-test en kunnen we met zekerheid zeggen of het middel werkt tegen CML.” Als de medicatie werkzaam is én goed verdragen wordt, moet de patiënt deze levenslang blijven gebruiken om de CML onder controle te houden. Westerweel verwacht dat voor circa een kwart van alle CML-patiënten asciminib het gunstigste middel zal blijken te zijn.
Tyrokinaseremmers
Elk jaar krijgen in Nederland ongeveer 175 mensen CML. Dit is een vorm van kanker van het bloed en het beenmerg, gekenmerkt door een woekering van witte bloedcellen. Deze hopen zich op in het beenmerg en verstoren de aanmaak van andere bloedcellen. De tekorten aan rode bloedcellen en bloedplaatjes veroorzaken bloedarmoede en een verhoogde kans op bloedingen. CML volledig genezen is alleen mogelijk met een stamceltransplantatie, maar dankzij tyrokinaseremmers is het woekeren van de cellen goed en langdurig onder controle te houden zonder transplantatie. Het onderzoek met asciminib dat nu in het Albert Schweitzer ziekenhuis van start is gegaan, maakt deel uit van een internationale samenwerking van wereldwijd 72 ziekenhuizen. In Nederland is het Albert Schweitzer ziekenhuis het enige deelnemende centrum, met Westerweel als hoofdonderzoeker. Er is op dit moment nog mogelijkheid voor nieuwe patiënten om deel te nemen, al kan niet worden gegarandeerd dat zij tot de groep behoren die het nieuwe middel gaat gebruiken. Belangstellende patiënten kunnen contact zoeken via de polikliniek Interne Geneeskunde, tel. 078-6546464.
Elk jaar krijgen in Nederland ongeveer 175 mensen CML. Dit is een vorm van kanker van het bloed en het beenmerg, gekenmerkt door een woekering van witte bloedcellen. Deze hopen zich op in het beenmerg en verstoren de aanmaak van andere bloedcellen. De tekorten aan rode bloedcellen en bloedplaatjes veroorzaken bloedarmoede en een verhoogde kans op bloedingen. CML volledig genezen is alleen mogelijk met een stamceltransplantatie, maar dankzij tyrokinaseremmers is het woekeren van de cellen goed en langdurig onder controle te houden zonder transplantatie. Het onderzoek met asciminib dat nu in het Albert Schweitzer ziekenhuis van start is gegaan, maakt deel uit van een internationale samenwerking van wereldwijd 72 ziekenhuizen. In Nederland is het Albert Schweitzer ziekenhuis het enige deelnemende centrum, met Westerweel als hoofdonderzoeker. Er is op dit moment nog mogelijkheid voor nieuwe patiënten om deel te nemen, al kan niet worden gegarandeerd dat zij tot de groep behoren die het nieuwe middel gaat gebruiken. Belangstellende patiënten kunnen contact zoeken via de polikliniek Interne Geneeskunde, tel. 078-6546464.